一项新的研究表明，将人类干细胞移植到致命的神经退行性疾病患者的脊髓中的复杂过程可能是安全的。尽管目前尚不清楚干细胞治疗是否真的能减缓肌萎缩侧索硬化症（ALS）或Lou-Gehrig病的进展，但研究人员希望有朝一日这种方法能被用于开发一种新的救命疗法。

这并不是第一次将干细胞（可以发育成多种不同细胞类型的细胞）注射到患者的脊髓中。但在今天发表在《神经学》杂志上的这项研究中，三个不同临床中心的研究人员以一种可控的方式注射了越来越多的干细胞，并证明患者可以忍受这种手术。

“我们对此相当兴奋。”

研究作者之一、埃默里大学埃默里肌萎缩侧索硬化症中心负责人乔纳森·格拉斯说：“我们实现了证明这是一种安全提供这种治疗的方法的目标，现在（它）可以在更大的试验中进行测试，看它是否真的会改变病程。”我们对此相当兴奋。”

ALS是一种致命的疾病，运动神经元退化，导致患者逐渐丧失呼吸和吞咽能力，最终导致死亡。只有一种叫做利鲁唑的药物可以减缓ALS的进展，但不能治愈疾病。这就是为什么干细胞对治疗这种疾病如此有吸引力——它们可能能使脊髓中的运动神经元活得更长。在之前的一项研究中，将神经干细胞注射到ALS大鼠的脊髓中，延缓了疾病的发生，并将大鼠的寿命延长了17天。”格拉斯说：“在某种意义上，干细胞疗法可能是治疗这些无法治疗的疾病的一种方法。”。

但是在脊髓内注射干细胞是非常危险的。最轻微的错误都可能导致患者瘫痪，术后并发症可能导致死亡。这就是为什么今天的研究集中在完善注射程序和评估其安全性。事实上，它是在三个临床中心进行的，这意味着它是可教的，而且在未来可以广泛进行。”约翰霍普金斯大学医学院神经学教授杰弗里罗斯坦（Jeffrey Rothstein）没有参与这项研究这些安全错误可能非常严重。”

“只要一个错误，你就会让人瘫痪。”

研究人员将这些细胞注射到15名ALS患者的脊髓中。在一次或两次手术中，这些患者接受了200万到1600万干细胞的10到40次注射。两位病人有严重的并发症，包括脊髓肿胀和剧烈疼痛。另一些人服用免疫抑制剂药物后产生副作用，这样身体就不会排斥移植的细胞。但总的来说，手术是安全的。

“这是重要的一步，”ALS协会的首席科学家露西·布鲁金说，她没有参加这项研究(然而，一些研究作者从ALS协会获得了资金。）“每当我们做了一些事情，这些人做出了牺牲并承担了风险，我们就学到了一些东西。在这种情况下，重要的是能够增加剂量，因为我们不知道什么剂量才是正确的剂量，并且知道将它同时放在腰部和颈部是安全的。”

“这是重要的一步。”

这项研究警告说，这项手术只在15名患者身上进行过，这是一个难以置信的小数目。Rothstein说，大多数针对肌萎缩侧索硬化症和其他慢性神经系统疾病的药物测试研究需要800到1200名患者。少数患者也不允许研究人员评估干细胞是否能有效减缓疾病。这项研究没有一个对照组，因此研究人员使用了以前研究中的三个历史对照组来观察治疗是否影响了疾病。没有发现ALS进展的变化。”格拉斯说：“这项试验并不是为了测试它是否有效而设计的，实际上也没有动力。

专家说，无论多么危险，这一过程还需要进一步测试，因为ALS患者迫切需要新的治疗方法ALS仍然是一种进行性的致命疾病，”亚利桑那大学神经学副教授霍利·霍拉克（Holli Horak）没有参加这项研究，他在一封电子邮件中写道，“因此继续探索新的治疗方法和疗法非常重要，希望能提供缓解甚至治愈。”