什么是孤儿药地位(orphan drug status)？

孤儿药的地位给了研究罕见疾病治疗方法的公司一个为期七年的减税窗口，以及为特定疾病开发治疗方法的专有权。对于新药、已经批准的药品或已经上市的药品，可以授予孤儿药品身份。但是，如果药物已经被批准，申办方必须提交一个合理的假设，说明该药物在临床上如何优于以前的药物或未开发的药物。

关键要点

• 孤儿药的地位给予公司独家营销，开发权以及其他利益，以收回研究和开发治疗罕见疾病的药物的成本。
• 孤儿药物法案旨在鼓励公司开发治疗罕见疾病的药物。
• FDA可以撤销孤儿药的地位。
• 然而，制药公司更喜欢治疗较便宜的疾病和条件，而不是昂贵和罕见的。

了解孤儿药物状况

1982年，美国食品和药物管理局（FDA）认识到制药公司缺乏开发罕见疾病治疗方法的动力。从这一认识出发，1983年的《孤儿毒品法》诞生了。该计划的目标是针对影响美国不到20万人的疾病。

孤儿产品开发办公室（OOPD）鼓励公司行使1983年《孤儿药物法》规定的权利。OOPD为希望开发治疗这些罕见疾病的产品和药物的公司、生物学家、临床医生和研究人员开发并授予赠款。法律将这些群体称为发起人。

1985年和1990年修订了《孤儿药物法》，将生物制品、医疗器械和医疗食品（主要是产前食品）等药物以外的产品包括在内。

特别注意事项

众所周知，制药公司首先是企业，其次是治疗者。制药公司每年花费数十亿美元用于研发；D.例如，辉瑞（Pfizer）2018年的收入为536.47亿美元；今年的支出约为80亿美元。这相当于专门用于研发的收入的14.9%；D.

如果一家公司没有获得专利，开发新药也是一项有风险的业务。还有来自假冒药品和仿制药或类似药品的激烈竞争。许多企业去了相对容易赚钱的地方。

孤儿药现状利弊

除了研究的专有权和税收抵免之外，FDA还将帮助孤儿药物申请的技术援助，可能的等待期批准的减少，以及注册费的折扣。该状态还提供50%的临床试验费用税收抵免。

孤儿药物地位并不是为了资助者恢复药物开发的所有成本而设计的，而是作为一种成本降低和监管精简机制。FDA可以很容易地撤销孤儿药的名称。常见的原因包括：任何不真实的陈述或遗漏的信息在您的指定请求，或如果食品和药品管理局认为这种疾病或条件将影响超过200000人在未来。

开发治疗世界上大量疾病的药物是一项可以带来巨大财富的业务。然而，在制药行业，最大的财富往往是通过开发成为治疗常见疾病标准的药物而获得的。从商业的角度来看，拥有一个大的市场可以确保一个公司能够迅速地收回开发成本，实现最大可能的收益。