遺伝子治療と幹細胞治療の違い

遺伝子治療や幹細胞治療は、研究者が高度な実験によって開発した新しい治療技術です。遺伝子治療とは、遺伝子や遺伝子を患者さんの体内に導入し、遺伝性疾患の原因となる異常な遺伝子や変異した遺伝子を修正・置換する技術であると定義できます。細胞治療とは、病気の治療や組織の修復のために、幹細胞を患者さんに注射または移植する技術であると定義することができます。遺伝子治療と幹細胞治療の大きな違いは、遺伝子治療では遺伝子材料を患者さんに注入するのに対し、幹細胞治療では細胞ごと患者さんに注入して病気を治療することです。

目次1. 概要と主な違い2. 遺伝子治療とは3. 幹細胞治療とは4. 横並びの比較 - 遺伝子治療と幹細胞治療5. まとめ

遺伝子治療（ジーンセラピー）は何ですか？

遺伝子治療は、病気の治療や予防のために、正常な遺伝子（健康な遺伝子）を導入する重要な技術です。遺伝性疾患の解決法として、遺伝子の欠陥や欠落を修正する方法である。将来的には、遺伝子治療技術によって、遺伝子疾患を持つ患者さんが薬や手術を使わずに治療できるようになることが期待されています。研究者たちは、いくつかの方法を用いて、遺伝子治療技術の可能性を発見するための実験を行ってきました。

1. 病気の原因となる変異した遺伝子を、健康な遺伝子に置き換える。
2. 変異した遺伝子や不適当な遺伝子の排除
3. 病気に対する体の免疫力を高めるための新しい遺伝子の導入

遺伝子治療は理論的には有望な技術ですが、100％の有効性と安全性を証明できていないため、まだ実験的な状況下にあります。しかし、遺伝性疾患、一部の癌、一部のウイルス感染症など、治療法では治らない病気の治療薬としても使用することが可能です。

遺伝子治療では、ベクターシステムを使って標的生物に遺伝子を導入する。遺伝子治療に使われるベクターは、特定のウイルス、特にアデノウイルスとレトロウイルスである。ある種のウイルスは、ヒトの染色体に遺伝子を導入し、欠陥のある遺伝子を修正するために使用されることが期待されています。しかし、科学者は遺伝子治療技術の実用的な課題を克服し、病気の治療に利用する必要があります。遺伝子治療は、研究者が遺伝子を標的細胞に正確に届ける最適な方法を見つけることができれば、多くの病気に対する最良の治療法となるでしょう。

幹細胞治療は何ですか？

幹細胞は未分化な細胞で、さまざまな組織に成熟する能力がある。他のすべての種類の細胞の元となる原始的な細胞である。自己複製もできるし、どんな種類の細胞にも特化できる。幹細胞は自己複製能と自己治癒力を持ち、組織再生や組織修復などの組織工学的手法の基礎となる。幹細胞治療とは、幹細胞を用いて病気の予防や治療を行う技術です。骨髄移植は、幹細胞治療の代表的な例です。幹細胞療法は、脊髄損傷、多発性硬化症、ライム病、脳性麻痺、自閉症などに効果的に用いられています。

図02：幹細胞治療

遺伝子治療と幹細胞治療の違い

概要 - 遺伝子治療 vs. 幹細胞治療

遺伝子治療とは、異常や変異した遺伝子を正しい遺伝子で補う技術です。また、有益な遺伝子を導入して、必要な機能性タンパク質を生産・回復させるためにも使用されます。幹細胞治療も、病気や疾患の予防や治療のために用いられる手法の一つです。幹細胞は、自己複製能と異なる細胞組織への分化能を持っています。そのため、幹細胞は病気の治療に使われます。遺伝子治療では、遺伝子や遺伝物質を対象生物に導入し、幹細胞治療では、幹細胞を対象組織に移植する。これが、遺伝子治療と幹細胞治療の違いです。

遺伝子治療とは？-Genetics Family Reference」、米国国立医学図書館。米国国立衛生研究所ウェブサイト 2017年4月22日 mavroudi, Maria, Paul Zarogoulidis, K***tantinos Porpodis, Ioannis Kioumis, Sofia Lampaki, Lonny Yarmus, Raf Malecki, K**.*tantinos Zarogoulidis and Marek Malecki. "Stem cell-directed cancer gene therapy: a new frontier in personalized and targeted therapy", Journal of Cancer Research and Therapy. u, US National Library of Medicine, 2014.Web. 2017年4月22日