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遺伝子付加と遺伝子置換の大きな違いは、遺伝子付加が非相同組換え**であるのに対し、遺伝子置換は相同組換えによって内在性遺伝子を置き換えることである。
遺伝子治療とは、遺伝子を用いて遺伝性疾患を治療する技術です。そのため、患者さんの細胞内に遺伝子を導入、または投与することになります。つまり、遺伝子治療とは、欠陥のある遺伝子や病気の原因となる遺伝子を置き換えたり、追加したりすることである。その際、置換・付加する遺伝子を正しく選択することが重要である。そのため、遺伝子治療は人間の病気の治療において、まだ100%成功したとは言えません。多くの遺伝性疾患は、遺伝子治療で治療することができません。しかし、遺伝子治療は、筋ジストロフィーや嚢胞性線維症など一部の疾患では有望な治療法です。
1. 概要と主な違い 2. 遺伝子添加とは 3. 遺伝子置換とは 4. 遺伝子添加と遺伝子置換の共通点 5. 横並び比較-遺伝子添加と遺伝子置換の表形式 6. まとめ
遺伝子添加は、遺伝子治療の最も実用的なアプローチの一つである。非相同組換え**によって、あるいは単に遺伝子を追加することである。追加された遺伝子は、先天性の欠陥遺伝子の活性コピーである可能性があります。遺伝子付加技術には、ベクターシステムが必要です。この文脈では、ウイルスまたは非ウイルスベクターがうまく使用されています。レトロウイルスは、細胞内に遺伝子を送り込む適応性の高さから、遺伝子付加技術のベクターとして圧倒的に成功している。
図01:遺伝子治療
しかも、遺伝子置換よりも遺伝子付加の方が成功率が高い。しかし、いくつかのメリットもあります。デメリットとしては、遺伝子**ゲノムが無秩序であることが挙げられます。その結果、**遺伝子の発現が正しくなかったり、不適切であったりすることがあります。
遺伝子置換とは、ゲノム上にある内在性遺伝子を元の遺伝子座に置き換える技術です。相同組換えを伴います。遺伝子置換を用いると、遺伝子の削除、エクソンの除去、遺伝子の追加、点変異の導入などが可能です。
さらに、遺伝子置換には、永久的なものと条件付きのものがある。そのため、ベクターはゲノムの正確な位置に新しい遺伝子を送り込む必要があり、このプロセスにはベクターの作成が不可欠となる。さらに、宿主に新しい遺伝子を導入するための基本的な技術として、形質転換がある。さらに重要なことは、遺伝子置換は骨髄移植や幹細胞移植に代わる方法であるということです。
非相同組換え**、あるいは遺伝子を付加する工程が遺伝子付加工程である。一方、相同組換えによって欠陥のある遺伝子を正しい遺伝子に置き換えるのが、遺伝子置換の過程である。さらに、遺伝子置換よりも遺伝子付加の方が成功率が高い。以下のインフォグラフィックは、遺伝子付加と遺伝子置換の違いをタブーにしたものです。
遺伝子治療の戦略として、遺伝子付加と遺伝子置換の2つがある。あるいは、遺伝子○○、遺伝子置換では、遺伝子を置き換えること。どちらの手法も、遺伝子を導入するためのベクターシステムが必要です。さらに、これらの技術のおかげで、遺伝病の治療や予防に成功することができるのです。これが、遺伝子付加と遺伝子置換の違いです。
1.Morton, R. and P.J.J. Hooykaas. "Gene replacement", Sprinkle, Springer, Dordrecht.社.こちらから購入できます