研究表明，對als進行危險的乾細胞手術可能是安全的
一項新的研究表明，將人類乾細胞移植到致命的神經退行性疾病患者的脊髓中的複雜過程可能是安全的。儘管目前尚不清楚乾細胞治療是否真的能減緩肌萎縮側索硬化症（ALS）或Lou-Gehrig病的進展，但研究人員希望有朝一日這種方法能被用於開發一種新的救命療法。
這並不是第一次將乾細胞（可以發育成多種不同細胞型別的細胞）註射到患者的脊髓中。但在今天發表在《神經學》雜誌上的這項研究中，三個不同臨床中心的研究人員以一種可控的方式註射了越來越多的乾細胞，並證明患者可以忍受這種手術。
“我們對此相當興奮。”
研究作者之一、埃默裡大學埃默里肌萎縮側索硬化症中心負責人喬納森·格拉斯說：“我們實現了證明這是一種安全提供這種治療的方法的目標，現在（它）可以在更大的試驗中進行測試，看它是否真的會改變病程。”我們對此相當興奮。”
ALS是一種致命的疾病，運動神經元退化，導致患者逐漸喪失呼吸和吞嚥能力，最終導致死亡。只有一種叫做利魯唑的藥物可以減緩ALS的進展，但不能治癒疾病。這就是為什麼乾細胞對治療這種疾病如此有吸引力——它們可能能使脊髓中的運動神經元活得更長。在之前的一項研究中，將神經乾細胞註射到ALS大鼠的脊髓中，延緩了疾病的發生，並將大鼠的壽命延長了17天。”格拉斯說：“在某種意義上，乾細胞療法可能是治療這些無法治療的疾病的一種方法。”。
但是在脊髓內註射干細胞是非常危險的。最輕微的錯誤都可能導致患者癱瘓，術後併發症可能導致死亡。這就是為什麼今天的研究集中在完善註射程式和評估其安全性。事實上，它是在三個臨床中心進行的，這意味著它是可教的，而且在未來可以廣泛進行。”約翰霍普金斯大學醫學院神經學教授傑弗裡羅斯坦（Jeffrey Rothstein）沒有參與這項研究這些安全錯誤可能非常嚴重。”
“只要一個錯誤，你就會讓人癱瘓。”
研究人員將這些細胞註射到15名ALS患者的脊髓中。在一次或兩次手術中，這些患者接受了200萬到1600萬乾細胞的10到40次註射。兩位病人有嚴重的併發症，包括脊髓腫脹和劇烈疼痛。另一些人服用免疫抑製劑藥物後產生副作用，這樣身體就不會排斥移植的細胞。但總的來說，手術是安全的。
“這是重要的一步，”ALS協會的首席科學家露西·布魯金說，她沒有參加這項研究(然而，一些研究作者從ALS協會獲得了資金。）“每當我們做了一些事情，這些人做出了犧牲並承擔了風險，我們就學到了一些東西。在這種情況下，重要的是能夠增加劑量，因為我們不知道什麼劑量才是正確的劑量，並且知道將它同時放在腰部和頸部是安全的。”
“這是重要的一步。”
這項研究警告說，這項手術只在15名患者身上進行過，這是一個難以置信的小數目。Rothstein說，大多數針對肌萎縮側索硬化症和其他慢性神經系統疾病的藥物測試研究需要800到1200名患者。少數患者也不允許研究人員評估乾細胞是否能有效減緩疾病。這項研究沒有一個對照組，因此研究人員使用了以前研究中的三個歷史對照組來觀察治療是否影響了疾病。沒有發現ALS進展的變化。”格拉斯說：“這項試驗並不是為了測試它是否有效而設計的，實際上也沒有動力。
專家說，無論多麼危險，這一過程還需要進一步測試，因為ALS患者迫切需要新的治療方法ALS仍然是一種進行性的致命疾病，”亞利桑那大學神經學副教授霍利·霍拉克（Holli Horak）沒有參加這項研究，他在一封電子郵件中寫道，“因此繼續探索新的治療方法和療法非常重要，希望能提供緩解甚至治癒。”
- 發表於 2021-05-05 23:29
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