骨髓增生异常综合征的最佳治疗方法往往因影响患者需求的几个不同因素而异。健康状况良好的年轻患者可能适合进行更积极的治疗，以减缓或阻止疾病。其他人可能只能接受支持性护理，如输血或抗生素，以治疗该综合征的影响并提高其生活质量。那些病情较轻的患者可能也只需要支持性治疗。

骨髓增生异常综合征的一种治疗方法是化疗，然后进行骨髓移植，这对一些人来说可能会有很好的效果。化疗是用来杀死有故障的骨髓细胞，然后用匹配供体的细胞来替代它们。对于一些患者来说，这种技术已经能够治愈这种疾病；大多数病例是无法治愈的。对其他人来说，它能够显著减缓疾病的发展。然而，这项手术既困难又有风险，因此它通常只适用于年轻强壮的患者，或者患有非常严重类型的骨髓增生异常综合征的患者。。

化疗和移植不合适的患者通常会得到支持性护理，以帮助减轻疾病的负面影响。支持性骨髓增生异常综合征治疗的一个重要类型是输血。这种疾病会破坏血细胞，影响身体产生更多血细胞的能力，因此贫血往往是这些患者的一个问题。输血可以帮助补充丢失的血液，并对抗贫血的影响。

使用生长因子是治疗贫血的另一种骨髓增生异常综合征疗法。生长因子是刺激红细胞生成的物质。通常用于这种疾病的生长因子类型被称为促红细胞生成素。

在某些情况下，几种药物也被认为有助于治疗骨髓增生异常综合征。来那度胺和抗胸腺细胞球蛋白等药物有助于对抗贫血，减少特定类型疾病患者的输血需求。接受输血的患者可能需要去铁胺来帮助抵抗血液和组织中的铁累积。有些患者可能容易患白血病；阿扎胞苷和地西他滨等药物可以帮助延缓或阻止这种情况的发生。骨髓增生异常综合征患者容易感染，也可能需要抗生素治疗。。