离体(ex vivo)和体内基因治疗(in vivo gene therapy)的区别

基因治疗是通过导入缺失或缺陷基因来治疗或预防遗传病的重要技术。某些疾病可以通过**健康基因代替突变或缺失的基因来治愈。基因治疗主要应用于体细胞而非种系细胞，可分为体外基因治疗和体内基因治疗两大类。体内外基因治疗与体内基因治疗的关键区别在于，治疗基因被转移到体外细胞培养物中并重新导入患者体内基因治疗，而基因则直接传递到患者的组织或细胞中，而不需要在体内体外培养细胞。

内容1。概述和主要区别2。什么是体外基因治疗3。什么是体内基因治疗4。并列比较-体外与体内基因治疗5。摘要

什么是体外基因治疗(ex vivo gene therapy)？

体外基因治疗是一种基因治疗，包括对患者细胞进行外部修饰并将其重新导入患者体内。细胞在实验室（在病人身体外）培养，基因被植入。然后选择稳定的转化子，再导入患者体内治疗疾病。体外基因治疗只能应用于某些细胞类型或特定组织。骨髓细胞是体外基因治疗常用的细胞。

体外基因治疗程序

体外基因治疗主要包括以下几个步骤：；

1. Cells with defective genes are isolated from the patient.
2. Isolated cells are grown in cultures in the laboratory.
3. Therapeutic genes are inserted or introduced to the grown cell cultures using vectors.
4. Transformed cells are selected from the nontransformants and grown.
5. Selected cells are transplanted into the patient.

在体外基因治疗中，载体或载体被用来将基因导入靶细胞。成功的基因传递依赖于载体系统，而在体外基因治疗中使用的重要载体是病毒、骨髓细胞、人类人工染色体等，与体内基因治疗相比，由于基因矫正是在体外进行的，因此体外基因治疗不会引起患者体内的不良免疫反应。然而，成功依赖于治疗基因在患者体内的稳定融合和表达。

图01：体外基因治疗

什么是体内基因治疗(in vivo gene therapy)？

体内基因治疗是一种将基因直接输送到患者体内某一特定组织的细胞中以治疗遗传疾病的技术。它可以应用于人体的许多组织，包括肝脏、肌肉、皮肤、肺、脾、脑、血细胞等。治疗基因由病毒或非病毒载体导入患者体内。然而，成功与否取决于靶细胞对携带治疗基因载体的有效摄取、靶细胞内基因的胞内降解和细胞核对基因的摄取、基因的表达能力等因素。

图02：体内基因治疗

离体(ex vivo)和体内基因治疗(in vivo gene therapy)的区别

总结 - 离体(ex vivo) vs. 体内基因治疗(in vivo gene therapy)

治疗基因被引入病人体内，作为对某些疾病的治疗。它被称为基因治疗，可以通过两种方式进行，即体外基因治疗和体内基因治疗。体内外基因治疗与体内基因治疗的区别在于，基因治疗中的基因**是在患者身体外部的细胞培养中进行的，校正后的细胞被重新导入患者体内，而体内基因治疗基因则直接导入体内靶组织而不需要分离细胞。这两个过程的成功依赖于治疗基因的稳定**和转化。

参考文献：1。“什么是基因治疗？–遗传学家庭参考”，美国国家医学图书馆。美国国立卫生研究院网站。2017年4月24日。2.“体外和体内基因治疗的临床成功评估| JYI–本科生研究期刊”《JYI大学生研究杂志》。N、 p.，N.d.网络。2013年4月24日。Crystal，Ronald G.“使用腺病毒基因转移载体治疗肿瘤的体内外基因治疗策略”，SpringerLink。Springer Verlag，n.d.网站。2017年4月24日