临床试验：综述

临床试验是对一种新药或其他治疗方法的安全性和有效性的科学研究，是在人类志愿者身上进行的。

在美国，研究结果是制药或生物技术公司申请食品和药物管理局（FDA）批准将该药物推向市场的关键组成部分。

关键要点

• 临床试验分三个阶段进行，是药物审批过程的关键组成部分。
• 临床试验确定一种新的治疗方法对人类是否安全有效。
• 在所有新疗法中，只有大约5%的疗法都能通过这三个关口，这使得生物技术和药物股的风险很高，但对投资者来说，也可能获得很高的回报。

深入临床试验

临床试验是用来评估药物、设备和程序的。这些研究证明了一种治疗方法是有益的还是有害的，它比现有的治疗方法或安慰剂更有效或更无效。

药物通常经历三个阶段的临床试验。在第一阶段，药物的给药方法、剂量和安全性在一小群人身上进行测试。第二阶段使用更大的测试组。大多数治疗在其中一个阶段失败。

临床试验有几种类型。单臂试验没有对照组。一项随机对照试验（RCT）有两组患者，每一组都可能接受试验治疗或无害的安慰剂。根据试验设计的不同，药物与对照组的分配可能不是50/50，通常实际药物分配给三分之二的试验参与者，尤其是在后期。

如果是双盲试验，在研究结束之前，患者和医生都不知道哪一组是哪一组。这种类型的研究旨在消除患者和观察者的偏见，药物和安慰剂的随机分配是通过计算机程序完成的。

第一阶段试验

第一阶段是将实验**物或疗法首次引入人类。这个阶段是临床研究过程的第一步，包括测试新的或实验**物。第一阶段研究的主要目标是确定新药的副作用，以及其代谢和药理作用。这是通过给试验参与者增加剂量的实验药物来实现的。研究人员随后对药物的各个方面进行了详细的研究和分析，包括人体对药物的反应、吸收方法、药物的代谢和排泄方式以及安全剂量水平。

第2阶段试验

第二阶段是一种实验性新药的临床试验或研究的第二阶段，其中药物的重点是其有效性。2期临床试验通常涉及数百名患者，他们患有候选药物寻求治疗的疾病或病症。第二阶段试验的主要目的是获得有关药物是否真的能治疗某种疾病或适应症的数据，这通常是通过密切监测的对照试验来实现的，同时安全性和副作用也在继续研究。

第3阶段试验

如果一种药物或其他治疗达到了试验的第3阶段，它将在一个更大的群体中进行测试。第3阶段试验用于获取有关新药有效性和安全性的额外信息，以评估治疗的益处与风险，并在药物标签中使用这些信息（如果FDA批准）。这些试验是大规模的研究，涉及数百至数千名患者在多个研究地点的参与。第三阶段试验的平均持续时间从一年到四年不等，只有25%到30%的受试药物能够通过最后阶段的试验。

投资者观点

在所有研发的药物中，只有大约5%的药物通过了所有三个阶段的临床试验，并最终获准销售。

制药和生物技术股的投资者密切关注药物试验。对于胆小的人来说，这不是一个投资选择，因为一次失败可能会使一个有希望的治疗倒退多年或永远。如果一种药物真的成功了，对公司及其投资者来说可能是一个巨大的福音。如果一种药物在临床试验过程中的任何阶段都失败了，它就可能导致库存下降。因此，药品股可能会相当不稳定，并受到头条新闻的影响。

药品审批流程

统计分析是评价临床试验结果的关键组成部分。首要的问题是这种治疗是否被证明比偶然的结果更有效。

这可能很难确定。受试者通常可能比实际使用受试治疗的患者更健康或更不健康。这就是为什么一个较大的测试组比一个较小的测试组更受欢迎。

fda批准程序

如果一种药物在美国的试验成功，一份新药申请（NDA）将提交给FDA。这是药物赞助商正式采取的最后一步，并寻求批准在美国销售新药。保密协议是一份综合性文件，包含15个部分，包括动物和人体研究的数据和分析、药物的药理学、毒理学和剂量以及制备过程。

一旦一种药物进入NDA阶段，它获得FDA批准并在美国上市的概率超过80%。

保密协议的提交通常不会导致公开持有的保荐公司的股价大幅上涨。大多数关于这种有希望的新疗法的猜测很可能已经发生了，因为它已经通过了连续的临床试验阶段。

缩写新药申请（ANDA）是向美国食品和药物管理局（FDA）提出的在美国生产和销售仿制药的书面请求。简略的新药申请是“简略的”，因为它们不要求申请人进行临床试验，并且比新药申请需要更少的信息。