什么是溶酶体储存疾病？(lysosomal storage diseases?)
溶酶体贮存病（LSD）是一组溶酶体酶的遗传性疾病，其中未消化大分子的累积导致细胞极度退化。目前已确认并正在治疗的疾病有49种变异。这些疾病侵袭溶酶体，溶酶体是一种位于人体细胞内的细胞器，负责产生分解大分子以获取能量的酶。当这些分子保持完整时，细胞最终会遭受细胞死亡，必须使用最适合特定溶酶体储存疾病和患者的治疗方法进行治疗。 .
在正常、健康的溶酶体中，内质网（每个细胞内的另一种细胞器）产生的酶被储存并用于分解能量分子，这些能量分子被整个细胞使用或排泄到淋巴系统。当这一功能因任何类型的代谢紊乱而受损时，例如溶酶体储存疾病，身体的器官将无法有效地发挥作用。对患者造成的后果包括精神和身体能力的逐渐下降，最终将导致死亡。遗传性代谢紊乱在大多数国家被认为是相对罕见的，研究人员正在寻找更有效的治疗方法 .
大多数专家和医生都会针对已知的49种溶酶体储存疾病中的特定疾病进行治疗。骨髓移植尽可能用于LSD患者，并被认为在疾病进展早期进行最有效。在可能的情况下，医学界倾向于在患者是婴儿且不太可能出现任何组织排斥并发症时使用这种疗法。用于治疗溶酶体储存疾病的另一种治疗方法是酶替代疗法（ERT），它涉及通过患者静脉注射来使用缺乏的酶。 .
医生们发现造血干细胞移植在减缓溶酶体储存疾病的影响方面也很有用。用于这种治疗的干细胞是在骨髓中发现的，或者在某些情况下，它们是从脐带血中获得的。这种疗法不仅为身体提供了健康的、有功能的酶，还提供了健康的细胞来替代一些丢失或受损的细胞。并非所有的治疗方法对每种类型的LSD都有效，仔细分析是必要的，以使正确的治疗符合患者的需要。 .
- 发表于 2022-01-13 02:45
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- 分类：健康医疗
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