洛杉矶的心脏病专家开发了一种基因治疗技术，使他们能够将工作的心肌细胞转化为调节猪心跳的细胞。今天发表在《科学转化医学》上的这项研究，使通常依赖机械起搏器的猪在两周内恢复了正常的心率。研究人员说，这项实验可以为植入机械起搏器后感染的人提供救命疗法。

生物起搏器支持“日常生活的需求”

爱德华多·马尔布说：“我们第一次能够用微创方法**出一种生物起搏器，并证明这种新型起搏器足以满足日常生活的需要。”án、 雪松西奈心脏研究所的一位心脏病专家，也是这项研究的主要作者，昨天告诉媒体。Cedars Sinai的心脏遗传学家Eugenio Cingolani补充说，这种方法是可行的，他也是这项研究的合著者，因为“不需要进行心脏直视手术来注射这种基因。”

在这项研究中，研究人员将一种名为Tbx18的基因注入猪的心脏。这种基因也在人类中发现，它将少量心肌细胞重新编程为能发出电脉冲并驱动心脏跳动的细胞。发生这种变化的区域——大约一个胡椒粒大小——通常不会引发心跳。”我们能够在48小时内启动生物起搏器á他说。为了让基因进入心脏，研究人员通过导管将一种经过修饰的病毒送入右心室。研究人员说，这种病毒载体是无害的，因为他们使用的病毒被设计成“复制缺陷型”——也就是说它不会复制并传播到心脏以外。

总的来说，研究结果表明，接受基因治疗的猪心率增加，使他们对备用起搏器的依赖性大大降低。相比之下，在没有接受基因治疗但仍接受手术的猪中，备用起搏器负责超过40%的心跳。

两个星期不是“魔法帽”

不幸的是，在两周的试验结束后，试验猪的心率似乎逐渐下降。研究人员说，这并不意味着治疗不能持续更长时间。”根据论文中显示的数据或未公布的结果，“Marbán说，“我们没有任何理由相信。。。这两个星期是个神奇的帽子。”

“这项研究的新颖之处在于它是在一种大型动物身上进行的。这也是一个非常聪明的方法，”Ira Cohen说，他是纽约Stony Brook大学的心脏电生理学家，没有参与这项研究。科恩解释说，这项研究不同于以往**“生物起搏器”的尝试，因为科学家们没有使用干细胞。

这项研究也不同于以往的努力，因为它不是针对永久性地更换机械起搏器，而是在医生等待更换起搏器的同时，为感染者提供临时支持。”UT西南医学中心的研究人员在《今日科学》上发表的一篇文章中解释说：“目前，这种适应症需要临时起搏器，但考虑到再感染的可能性很高，植入额外的硬件并不是一个理想的解决方案。”。这意味着这种类型的基因治疗可以抑制对临时设备的需求，并降低再感染的可能性。

在美国，有心脏起搏器的人中有2%会受到感染

据估计，在美国，有起搏器的人中，有2%的人会在某个时候受到感染á他解释道而这2%中的相当一部分将继续需要修改系统，大概是这种从一个设备到另一个设备的桥梁án还认为这种疗法可能有助于医生治疗胎儿先天性心脏传导阻滞，因为外科医生不能在子宫内植入起搏器。”尽管很罕见，“马布án说：“对于那些没有其他治疗选择的婴儿，我们提供这一潜在的挽救生命的方法。”

但可能会有“巨大的手术效果”

但科恩也对研究的某些方面提出了疑问。首先，研究人员没有报告这些猪的初始心率。他说，这使得很难评估治疗的有效性，因为没有用Tbx18治疗的猪在两周内也经历了心率的增加。”科恩说，要么有巨大的手术效果，“要么猪的心率一开始就很高，这意味着这可能不是人类健康的最佳模式。

科恩还认为，如果这些猪在干预时受到感染，这项研究会更有说服力。”如果你想替换一个被感染的部位，为什么不创建一个被感染的动物模型呢。不过，“我认为（研究人员）在寻找短期解决方案方面功不可没，在将这些细胞真正分化为起搏器细胞方面的进展也功不可没。”

“如果你想替换一个被感染的部位，为什么不创建一个被感染的动物模型呢？”

研究人员希望在未来三年内对人类进行这种治疗。但是科学家们无法估计这种疗法最终的花费，因为“我们正在开发这种疗法的初始发病率非常小的适应症，没有可比的疗法，”Marb说á他补充说，他希望将这项工作的应用范围扩大到所有有心脏起搏器的人他说：“如果你看看其他一流的心律失常治疗方法的自然历史，它们从最神秘、最困难的病例开始，然后最终推广到能够治疗数十万患者。”如果这就是我们要走的路，我们也不会感到惊讶。”

这种方法的成功很大程度上取决于它

科恩说：“从医学研究的角度来看，这种方法的成功很大程度上取决于它。”再生医学有很多希望，也有很多炒作，但是成功的很少。”因此，即使最终的应用结果是相对较小的成功，考虑到它可能服务的人口较少，“这基本上是说，我们正在用投入的资金做一些事情。”这就是为什么科恩，他认为自己是一个竞争对手，认为这一领域的某些东西能够进入临床试验是“极其重要的”它可能是一个核心，让医学审查委员会的人指出，事实上，我们确实有一个治疗