洛杉磯的心臟病專家開發了一種基因治療技術,使他們能夠將工作的心肌細胞轉化為調節豬心跳的細胞。今天發表在《科學轉化醫學》上的這項研究,使通常依賴機械起搏器的豬在兩周內恢復了正常的心率。研究人員說,這項實驗可以為植入機械起搏器後感染的人提供救命療法。
生物起搏器支援“日常生活的需求”
愛德華多·馬爾布說:“我們第一次能夠用微創方法**出一種生物起搏器,並證明這種新型起搏器足以滿足日常生活的需要。”án、 雪松西奈心臟研究所的一位心臟病專家,也是這項研究的主要作者,昨天告訴媒體。Cedars Sinai的心臟遺傳學家Eugenio Cingolani補充說,這種方法是可行的,他也是這項研究的合著者,因為“不需要進行心臟直視手術來註射這種基因。”
在這項研究中,研究人員將一種名為Tbx18的基因註入豬的心臟。這種基因也在人類中發現,它將少量心肌細胞重新程式設計為能發出電脈衝並驅動心臟跳動的細胞。發生這種變化的區域——大約一個胡椒粒大小——通常不會引發心跳。”我們能夠在48小時內啟動生物起搏器á他說。為了讓基因進入心臟,研究人員透過導管將一種經過修飾的病毒送入右心室。研究人員說,這種病毒載體是無害的,因為他們使用的病毒被設計成“複製缺陷型”——也就是說它不會複製並傳播到心臟以外。
總的來說,研究結果表明,接受基因治療的豬心率增加,使他們對備用起搏器的依賴性大大降低。相比之下,在沒有接受基因治療但仍接受手術的豬中,備用起搏器負責超過40%的心跳。
兩個星期不是“魔法帽”
不幸的是,在兩周的試驗結束後,試驗豬的心率似乎逐漸下降。研究人員說,這並不意味著治療不能持續更長時間。”根據論文中顯示的資料或未公佈的結果,“Marbán說,“我們沒有任何理由相信。。。這兩個星期是個神奇的帽子。”
“這項研究的新穎之處在於它是在一種大型動物身上進行的。這也是一個非常聰明的方法,”Ira Cohen說,他是紐約Stony Brook大學的心臟電生理學家,沒有參與這項研究。科恩解釋說,這項研究不同於以往**“生物起搏器”的嘗試,因為科學家們沒有使用乾細胞。
這項研究也不同於以往的努力,因為它不是針對永久性地更換機械起搏器,而是在醫生等待更換起搏器的同時,為感染者提供臨時支援。”UT西南醫學中心的研究人員在《今日科學》上發表的一篇文章中解釋說:“目前,這種適應症需要臨時起搏器,但考慮到再感染的可能性很高,植入額外的硬體並不是一個理想的解決方案。”。這意味著這種型別的基因治療可以抑制對臨時裝置的需求,並降低再感染的可能性。
在美國,有心臟起搏器的人中有2%會受到感染
據估計,在美國,有起搏器的人中,有2%的人會在某個時候受到感染á他解釋道而這2%中的相當一部分將繼續需要修改系統,大概是這種從一個裝置到另一個裝置的橋梁án還認為這種療法可能有助於醫生治療胎兒先天性心臟傳導阻滯,因為外科醫生不能在子宮內植入起搏器。”儘管很罕見,“馬布án說:“對於那些沒有其他治療選擇的嬰兒,我們提供這一潛在的輓救生命的方法。”
但可能會有“巨大的手術效果”
但科恩也對研究的某些方面提出了疑問。首先,研究人員沒有報告這些豬的初始心率。他說,這使得很難評估治療的有效性,因為沒有用Tbx18治療的豬在兩周內也經歷了心率的增加。”科恩說,要麼有巨大的手術效果,“要麼豬的心率一開始就很高,這意味著這可能不是人類健康的最佳模式。
科恩還認為,如果這些豬在幹預時受到感染,這項研究會更有說服力。”如果你想替換一個被感染的部位,為什麼不建立一個被感染的動物模型呢。不過,“我認為(研究人員)在尋找短期解決方案方面功不可沒,在將這些細胞真正分化為起搏器細胞方面的進展也功不可沒。”
“如果你想替換一個被感染的部位,為什麼不建立一個被感染的動物模型呢?”
研究人員希望在未來三年內對人類進行這種治療。但是科學家們無法估計這種療法最終的花費,因為“我們正在開發這種療法的初始發病率非常小的適應症,沒有可比的療法,”Marb說á他補充說,他希望將這項工作的應用範圍擴大到所有有心臟起搏器的人他說:“如果你看看其他一流的心律失常治療方法的自然歷史,它們從最神祕、最困難的病例開始,然後最終推廣到能夠治療數十萬患者。”如果這就是我們要走的路,我們也不會感到驚訝。”
這種方法的成功很大程度上取決於它
科恩說:“從醫學研究的角度來看,這種方法的成功很大程度上取決於它。”再生醫學有很多希望,也有很多炒作,但是成功的很少。”因此,即使最終的應用結果是相對較小的成功,考慮到它可能服務的人口較少,“這基本上是說,我們正在用投入的資金做一些事情。”這就是為什麼科恩,他認為自己是一個競爭對手,認為這一領域的某些東西能夠進入臨床試驗是“極其重要的”它可能是一個核心,讓醫學審查委員會的人指出,事實上,我們確實有一個治療
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