孤兒藥地位

孤兒藥的地位給了研究罕見疾病治療方法的公司一個為期七年的減稅視窗，以及為特定疾病開發治療方法的專有權。對於新藥、已經批准的藥品或已經上市的藥品，可以授予孤兒藥品身份。但是，如果藥物已經被批准，申辦方必須提交一個合理的假設，說明該藥物在臨床上如何優於以前的藥物或未開發的藥物。...

什麼是孤兒藥地位(orphan drug status)？

孤兒藥的地位給了研究罕見疾病治療方法的公司一個為期七年的減稅視窗，以及為特定疾病開發治療方法的專有權。對於新藥、已經批准的藥品或已經上市的藥品，可以授予孤兒藥品身份。但是，如果藥物已經被批准，申辦方必須提交一個合理的假設，說明該藥物在臨床上如何優於以前的藥物或未開發的藥物。

關鍵要點

孤兒藥的地位給予公司獨家營銷，開發權以及其他利益，以收回研究和開發治療罕見疾病的藥物的成本。
孤兒藥物法案旨在鼓勵公司開發治療罕見疾病的藥物。
FDA可以撤銷孤兒藥的地位。
然而，製藥公司更喜歡治療較便宜的疾病和條件，而不是昂貴和罕見的。

瞭解孤兒藥物狀況

1982年，美國食品和藥物管理局（FDA）認識到製藥公司缺乏開發罕見疾病治療方法的動力。從這一認識出發，1983年的《孤兒毒品法》誕生了。該計劃的目標是針對影響美國不到20萬人的疾病。

孤兒產品開發辦公室（OOPD）鼓勵公司行使1983年《孤兒藥物法》規定的權利。OOPD為希望開發治療這些罕見疾病的產品和藥物的公司、生物學家、臨床醫生和研究人員開發並授予贈款。法律將這些群體稱為發起人。

1985年和1990年修訂了《孤兒藥物法》，將生物製品、醫療器械和醫療食品（主要是產前食品）等藥物以外的產品包括在內。

特別註意事項

眾所周知，製藥公司首先是企業，其次是治療者。製藥公司每年花費數十億美元用於研發；D.例如，輝瑞（Pfizer）2018年的收入為536.47億美元；今年的支出約為80億美元。這相當於專門用於研發的收入的14.9%；D.

如果一家公司沒有獲得專利，開發新藥也是一項有風險的業務。還有來自假冒藥品和仿製藥或類似藥品的激烈競爭。許多企業去了相對容易賺錢的地方。

孤兒藥現狀利弊

除了研究的專有權和稅收抵免之外，FDA還將幫助孤兒藥物申請的技術援助，可能的等待期批准的減少，以及註冊費的折扣。該狀態還提供50%的臨床試驗費用稅收抵免。

孤兒藥物地位並不是為了資助者恢復藥物開發的所有成本而設計的，而是作為一種成本降低和監管精簡機制。FDA可以很容易地撤銷孤兒藥的名稱。常見的原因包括：任何不真實的陳述或遺漏的資訊在您的指定請求，或如果食品和藥品管理局認為這種疾病或條件將影響超過200000人在未來。

開發治療世界上大量疾病的藥物是一項可以帶來巨大財富的業務。然而，在製藥行業，最大的財富往往是透過開發成為治療常見疾病標準的藥物而獲得的。從商業的角度來看，擁有一個大的市場可以確保一個公司能夠迅速地收回開發成本，實現最大可能的收益。

發表於 2021-06-20 04:34
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分類：金融

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