基因治疗是一种将核酸聚合物导入患者细胞的技术。这种技术就像药物一样被用来治疗疾病，这就是为什么基因治疗中使用的基因被称为基因药物。基因治疗可以是体细胞基因治疗，也可以是种系基因治疗。在体细胞基因治疗中，药物基因被导入身体的体细胞。当药物基因导入生殖细胞或合子时，称为生殖系基因治疗。体细胞基因治疗的改变是不可遗传的，而种系基因治疗的改变是可遗传的。

什么是躯体治疗(somatic therapy)？

当基因被导入体细胞，这就是所谓的体细胞治疗。在体细胞基因治疗中，由于新基因的转移而产生的任何修饰只影响个体患者，不会被其后代遗传。在体细胞基因治疗中，治疗性DNA要么整合在基因组中，要么作为外部上位体或质粒，有助于治疗疾病。在大多数情况下，所使用的基因是特定的组织，但没有指定基因的位置，可能无法重建组织的正常水平和分布。体细胞基因治疗还没有涉及伦理问题。体细胞基因治疗包括将正常健康的基因**受遗传病影响的个体的适当细胞中，这种技术可以永久地纠正这种疾病。基因可以通过病毒（通过人类基因组替换自己的基因）或脂质体（携带DNA进入细胞的脂肪样细胞）携带到人体细胞中。这些基因***细胞核的染色体中。靶细胞可能是骨髓、肌肉或肺。在骨髓中，细胞很容易被分离和重新植入。植入人体细胞的骨髓细胞可以终生分裂产生血细胞。

什么是生殖系疗法(germline therapy)？

当生殖细胞或配子***功能基因修饰时，就称为生殖系基因治疗。有机体的所有细胞只需在生殖细胞中引入一个经过修饰的基因就可以得到修饰。因此，这些变化是可以遗传的，并传给下一代。这项技术的主要优点是，所有的细胞都很容易接近，因为它们在体外，基因的传递也不太成问题。而**生殖细胞的基因在生长发育过程中会传递给后代细胞，有助于治疗疾病。这种技术的缺点是它会引起很多伦理问题，因为它会影响人类的遗传模式。此外，在这种技术中观察到**突变的高频率，这会导致致畸的后果。

体细胞基因治疗(between somatic gene therapy)和种系基因治疗(germline gene therapy)的区别

1. 在体细胞治疗中，功能基因被导入体细胞，而在生殖系治疗中，基因被导入生殖细胞或配子体细胞。
2. 躯体治疗的改变只影响个体患者，不会被后代遗传，而生殖系治疗的改变是可遗传的，并遗传给后代。
3. 在体细胞治疗中没有伦理问题，而生殖系治疗中有许多伦理问题尚待解决。
4. 在大多数情况下，不可能获得与正常基因相似的正常表达水平，而在种系治疗中，观察到高频率的突变，从而导致致畸后果。