什么是体内基因治疗？(in vivo gene therapy?)

体内基因治疗是一个过程，通过改变细胞的基因组成来产生预防或治疗疾病的治疗效果。患者细胞核中有缺陷或缺失的遗传物质——DNA——被健康基因改变或取代。经过特殊修饰的病毒充当新基因物质的载体，将其运送到患者的靶细胞或组织中。在此过程中，遗传物质的转移发生在患者体内。。...

体内基因治疗是一个过程，通过改变细胞的基因组成来产生预防或治疗疾病的治疗效果。患者细胞核中有缺陷或缺失的遗传物质——DNA——被健康基因改变或取代。经过特殊修饰的病毒充当新基因物质的载体，将其运送到患者的靶细胞或组织中。在此过程中，遗传物质的转移发生在患者体内。。

体内基因治疗过程与体外基因治疗不同，后者从患者体内提取细胞，插入基因并在实验室培养细胞，而不是在患者体内。含有新DNA的细胞随后被重新导入患者的必要组织中。拉丁语中的“离体”是指“活外”，而“体内”则是指“活内”这种治疗通常需要在两次单独的手术中提取和替换患者的骨髓。。

传递治疗性遗传物质的载体或载体是逆转录病毒、腺病毒、疱疹病毒和其他病毒。病毒自身的遗传物质被去除或灭活，使其无害且不能传播疾病。遗传物质随后被治疗基因取代。不同的病毒针对体内不同的细胞和组织。它们以一种类似于致病病毒在传播疾病时将基因注入宿主细胞的方式传递新的遗传物质。。

只有当分裂的细胞被定位时，基因传递才有效。为了使体内基因治疗过程中传递的治疗基因在组织中表达，它们必须插入正在进行有丝分裂（细胞分裂过程）的细胞中。这使得新的DNA能够在患者的组织中传播。在病毒传递新的DNA后，它死亡或受到免疫系统的攻击。

医学专业人员正在利用基因疗法治疗各种癌症、由基因缺陷引起的遗传性疾病、人类免疫缺陷病毒（HIV）和其他疾病。这项技术最适用于由单一缺陷基因引起的疾病。许多慢性病是由多种基因紊乱引起的，这是一个更大的挑战。

体内基因治疗研究的重点是完善靶细胞和组织的特定载体，提高基因转移的效率，提高基因传递到患者DNA序列中准确位置的一致性，并研究该技术的新的疾病防治应用。研究还解决了插入治疗性DNA的排斥和提高基因转移长期有效性的问题。还研究了体内基因治疗后检测患者组织和细胞中基因表达的有效、无创方法。。

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