美国科学家首次利用功能强大的基因编辑工具CRISPR成功地编辑了可存活人类胚胎的DNA。获得编辑人类DNA的能力是朝着有一天让科学家防止婴儿出生时患有无法治愈的疾病或残疾迈出的第一步。但这类研究的进一步成功很可能会引起人们对基因改变人类胚胎的伦理意义的热烈讨论。上周麻省理工技术评论首次报道了这一消息。

这项研究今天发表在《自然》杂志上，由俄勒冈州健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov领导。它包括编辑几十个可存活的胚胎，并有效地纠正一种导致心脏病的基因突变，这种疾病称为肥厚型心肌病，可导致猝死。胚胎只发育了几天，没有植入。没有植入，胚胎就不能发育成婴儿。

加州大学伯克利分校CRISPR的先驱詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）在给《****》的一封电子邮件中写道：“这感觉有点像‘人类迈出的一小步，人类迈出的一大步’。”我希望这些结果将对那些希望将人类胚胎编辑用于研究或最终临床目的的人有所鼓舞。”

人类胚胎以前用CRISPR编辑过，只有在中国。在美国，这类研究更具争议性：美国国家卫生研究院甚至禁止在人类胚胎中使用基因编辑技术进行研究。然而，今年2月，美国国家科学院和美国国家医学院成立的一个委员会批准在没有“合理替代方案”的情况下，对人类胚胎使用基因工程，而且只会消除严重疾病。

对人类进行基因工程有很多担忧。CRISPR是一种非常精确的基因编辑工具，但有时会导致编辑错误。因此，一些人担心，小错误可能导致人类基因库的永久性问题。还有一些伦理问题：生物伦理学家担心基因编辑将导致一个世界，在这个世界上，父母将能够定制自己的“设计师宝宝”，完成特定的特征。

纽约大学的生物伦理学家阿瑟·卡普兰说，这些“超级婴儿”的问题很容易解决如果你不想要优生学，你只要画一条线，停在那里，”卡普兰告诉《边缘报》。科学家和生物伦理学家应该就应该做什么和不应该做什么达成一致，然后确保科学期刊的编辑执行这些规则。关于如何创造设计婴儿的研究不应该发表。或者你可以让美国国家科学院与工业界和国会合作，设立一个审查委员会，并允许拨款。

卡普兰说：“如果美国在与期刊合作、与私人基金会合作、与病人团体合作以及与州**和联邦**合作方面都处于领先地位，我想你会得到世界其他地方的合作。”。

工程人类仍然离未来很远。但是米塔利波夫的研究离我们越来越近了：他和他的团队能够精确地编辑一些胚胎，而不会产生不想要的突变。他们还避免了另一个问题：在中国的实验中，所需的DNA变化只被一些细胞检测到，而不是胚胎的所有细胞——这种效应被称为镶嵌效应。这使得基因编辑不安全。但是米塔利波夫能够避免嵌合体，确保所有细胞都没有突变。

在这项研究中，科学家们用一个有导致心脏病的突变的男人的**受精。然后，他们使用基因编辑工具CRISPR-Cas9切割**MYBPC3基因的突变序列，该基因与肥厚型心肌病有关。令人惊讶的是，**基因复制了**基因的健康序列；它没有使用科学家注入的合成修复模板。据《****》报道，目前还不清楚为什么会发生这种情况，但它显示了一种以前不知道的胚胎自我修复的方式。

当卵子同时注***和CRISPR-Cas9（而不是受精后再注射CRISPR-Cas9）时，这种技术效果最好。在编辑的58个胚胎中，42个在每个细胞中有两个无突变的基因拷贝；16个有不想要的突变。

因此，这项技术还不完善，但研究表明基因编辑已经取得了很大的进展，并使工程化、无疾病的人类的前景比科幻小说更科学。

更新8月2日下午1:40美国东部时间：这个故事已经被更新，以增加有关这项研究的细节，这是上周麻省理工学院技术评论首次报道。